2024年生理学或医学诺奖与微小RNA

• 获奖者：美国科学家维克多·R·安布罗斯（Victor Ambros）和加里·布鲁斯·鲁夫昆（Gary Bruce Ruvkun）。
• 获奖理由：因发现微小RNA（microRNA）及其在转录后基因调控中的作用而获奖。

微小RNA的发现为生命科学的研究提供了全新的视角和工具，其重要程度堪比基因编辑工具CRISPR。这一发现为药物研发开拓了新的领域，为治疗多种疾病提供了新的可能性。

微小RNA（microRNA，简称miRNA）是一类由内源基因编码的长度约为20~25个核苷酸（不同来源可能略有差异，但大致在这个范围内，如20~24个、19~25个等）的非编码单链RNA分子。以下是对微小RNA的详细介绍：

一、存在与分布

• 微小RNA广泛存在于动植物以及病毒中。
• 在动植物中，大多数miRNA基因以单拷贝、多拷贝或基因簇的形式存在于基因组中。

二、生成过程

• 微小RNA的产生是一个复杂的过程，涉及多个步骤和酶的参与。
• 最原始的形式是pri-miRNA，长度大约为300~1000个碱基。
• pri-miRNA经过一次加工后，成为pre-miRNA（microRNA前体），长度大约为70~90个碱基。
• pre-miRNA再经过Dicer酶酶切后，成为长约20~25个核苷酸的成熟miRNA。

三、功能与特性

• 微小RNA在细胞内具有多种重要的调节作用，主要是通过破坏靶mRNA的稳定性、抑制靶mRNA的翻译来发挥调控作用。
• 每个miRNA可以有多个靶基因，而几个miRNA也可以调节同一个基因。这种复杂的调节网络使得miRNA能够精细地调控基因表达。
• 微小RNA具有高度的保守性，不仅在基因位置上保守，序列上也呈现出高度的同源性。这种保守性与其功能的重要性有着密切的关系。

四、研究与应用

• 微小RNA已被证明可调节多种过敏性疾病，并显示出开发为新的治疗靶点的潜力。
• 微小RNA的发现为生命科学的研究提供了全新的视角和工具，有助于揭示生物体内复杂的基因调控网络。
• 随着研究的深入，微小RNA在疾病诊断、治疗和预后评估等方面的应用前景也越来越广阔。

综上所述，微小RNA作为一类重要的非编码RNA分子，在生物体内发挥着关键的基因调控作用。其研究不仅有助于揭示生物体内复杂的调控机制，还为疾病的治疗提供了新的可能性和思路。